Un posible horizonte para los trastornos autoinmunes

Un descubrimiento del cientA�fico espaA�ol Balbino AlarcA?n, del Centro de BiologA�a Molecular Severo Ochoa, podrA�a marcar un horizonte para todos aquellos que padecen trastornos autoinmunes. La cifra de afectados es alta, ya que alrededor del veinte por ciento de la poblaciA?n espaA�ola sufre esta dolencia que reduce notablemente la calidad de vida.

Este laboratorio, perteneciente al Centro Superior de Investigaciones CientA�ficas (CSIC) ha logrado recientemente una financiaciA?n de diez millones de dA?lares para desarrollar un nuevo fA?rmaco oral contra las enfermedades autoinmunes. El importe, procedente de diversos inversores internacionales, se destinarA? a continuar con los ensayos clA�nicos para que este tipo de pacientes pueda beneficiarse mA?s pronto que tarde del nuevo avance.

Es especialmente llamativo el alto A�ndice de desconocimiento que presentan estas dolencias, a pesar de su alta prevalencia y de que con sus consecuencias se suele convivir toda la vida. En este sentido, es extremadamente necesario que se extienda la investigaciA?n sobre sus causas y posibles remedios. En concreto, la clave reside en resolver las lagunas en la etiologA�a y los mecanismos de producciA?n de estas patologA�as crA?nicas que en algunos casos afectan a la mayor parte de A?rganos del cuerpo.

Y es que la mayorA�a de estas enfermedades, entre las que se encuentra el lupus eritomatoso, la esclerosis mA?ltiple, la artritis reumatoide, la psoriasis o el vitA�ligo, son crA?nicas. Hasta la fecha, casi la totalidad de tratamientos se han centrado A?nicamente en controlar los sA�ntomas. AdemA?s, los fA?rmacos disponibles a dA�a de hoy pueden provocar efectos secundarios graves como lo son las infecciones, dado que se trata de inmunosupresores que, como su propio nombre indica, inhiben el sistema autoinmune.

Estas son las principales razones por las que el nuevo compuesto -denominado AX024- supone una gran esperanza para los pacientes. Se trata de un inmunomodulador selectivo del receptor de los linfocitos T en las cA�lulas T del sistema autoinmune, que ha surgido gracias al descubrimiento del papel crucial que desempeA�an las molA�culas NcK en la activaciA?n de linfocitos. La investigaciA?n se presenta como ciencia de vanguardia y de muy alto nivel por su enorme potencial terapA�utico.

En cuanto a la financiaciA?n, ha sido liderada por Henri Termeer, ex director general de Genzyme, y Advent Life Sciences, con la participaciA?n de A.M. Pappas. AdemA?s de participar en la inversiA?n, Henri Termeer y Raj Parekh, socio general de Advent Life Sciences, se incorporan al Consejo de AdministraciA?n de Artax Biopharma, la empresa que llevarA? a la prA?ctica clA�nica este descubrimiento espaA�ol. Estas personas aportan mucho mA?s que su inversiA?n econA?mica, debido a su gran experiencia y conocimiento del mercado global de la biotecnologA�a.

Sobre la autoinmunidad

Los glA?bulos blancos del sistema inmunitario protegen nuestro cuerpo contra sustancias nocivas que provocan enfermedades e infecciones. Como respuesta a este ataque de antA�genos a��ya sean bacterias, virus, toxinas o cA�lulas cancerosas entre otros-, el sistema inmunitario produce anticuerpos que los destruye por su efecto daA�ino. A?Pero quA� ocurre en el caso de los pacientes con trastornos autoinmunes? El organismo de estas personas no diferencia entre tejidos sanos y antA�genos y, por tanto, lucha equivocadamente contra cA�lulas que no presentan ninguna anomalA�a. Los resultados pueden ser diversos y se presentan en forma de cambios y crecimientos anormales de diferentes A?rganos o de eliminaciA?n de tejidos.

En los estudios de Fase I, AX-024 fue bien tolerado en voluntarios sanos, incluso a las dosis mA?s altas probadas. AdemA?s, los experimentos llevados a cabo a�?ex vivoa�? demostraron que el tratamiento en humanos tiene un efecto inmunomodulador significativo sobre los linfocitos T. El comportamiento se correlacionA? con la dosis, tanto para la inhibiciA?n de la proliferaciA?n de cA�lulas T, como para la producciA?n de citoquinas pro-inflamatorias.

Esta empresa bio-farmacA�utica ha validado la diana terapA�utica y el mecanismo de acciA?n. AdemA?s ha llevado a cabo la prueba preclA�nica de concepto de AX-024 en varios modelos de enfermedades autoinmunes (esclerosis mA?ltiple, psoriasis, enfermedad inflamatoria intestinal, diabetes de tipo I).