Noscira, un proyecto empresarial para combatir las Enfermedades del Sistema Nervioso Central

Noscira pertenece al Grupo Zeltia, un holding empresarial espaA�ol que naciA? en Galicia de la mano de la familia de JosA� MarA�a FernA?ndez Sousa, su actual presidente, a finales de los aA�os 30. Su actividad se caracteriza por investigar, desarrollar y comercializar medicamentos innovadores en A?reas tan importantes como la oncologA�a, el Sistema Nervioso Central (SNC), asA� como por el desarrollo de sistemas de diagnA?stico molecular de uso clA�nico, identificaciA?n genA�tica y una nueva generaciA?n de aplicaciones terapA�uticas basadas en la tecnologA�a del silenciamiento gA�nico (RNAi).

Dentro del grupo, Noscira dedica sus esfuerzos a las enfermedades del Sistema Nervioso Central. Actualmente tiene en activo tres lA�neas de investigaciA?n: inhibidores de la fosforilaciA?n de la proteA�na Tau, inhibidores de la amiloidosis y neuroprotectores. Siendo la EA el principal objetivo terapA�utico de Noscira, se han iniciado actividades de investigaciA?n bA?sica en el A?rea de la neuro-regeneraciA?n con la utilizaciA?n de cA�lulas de la glA�a olfatoria envolvente, investigaciA?n que presenta un gran futuro para el tratamiento de lesiones medulares.

La originalidad de su proyecto cientA�fico radica en la estrategia innovadora de identificar fA?rmacos mediante el estudio sistemA?tico de la extraordinaria biodiversidad del medio marino. La hipA?tesis de partida es que la gran diversidad biolA?gica presente en el mar se traduce en innumerables formas de vida marina que han evolucionado durante millones de aA�os para producir una inmesa variedad de entidades quA�micas de exclusiva sofisticaciA?n. Entre A�stas se encuentran molA�culas con actividades biolA?gicas potentes, desarrolladas como una forma de defensa bioquA�mica para sobrevivir en un entorno extremadamente competitivo. A�

Su estrategia de bA?squeda combina una plataforma A?nica, altamente especializada, de cribado primario de muestras marinas, con un potente esfuerzo de optimizaciA?n quA�mica para convertir los compuestos identificados con actividad biolA?gica en candidatos a desarrollo toxicolA?gico y clA�nico. Para ello dispone de acceso exclusivo a travA�s de licencia a una librerA�a de muestras marinas con mA?s de 95.000 especies distintas en su haber, pertenecientes a su empresa hermana PharmaMar.

Ante todo, se diferencia en el hecho de buscar molA�culas innovadoras siendo sus lA�neas de investigaciA?n punteras y reconocidas por la Comunidad cientA�fica. Los resultados obtenidos a lo largo de los aA�os, han avalado con rotundidad este abordaje, ya que se han encontrado molA�culas activas en prA?cticamente todas las actividades biolA?gicas ensayadas, como inhibidores de proteasas y quinasas, antioxidantes, bloqueantes de canales iA?nicos, neuroprotectores y otras.

En 1.800 m² de laboratorios de investigaciA?n en Tres Cantos (Madrid), se lleva a cabo toda la tarea referente al descubrimiento, aislamiento, purificaciA?n, sA�ntesis, elucidaciA?n estructural y optimizaciA?n de un compuesto, caracterizaciA?n, desarrollo de las formas galA�nicas necesarias para la administraciA?n a animales y los estudios pertinentes de PK preliminar y eficacia en modelos animales.

Estas instalaciones de investigaciA?n cuentan con laboratorios de biologA�a molecular, cultivos celulares, bioquA�mica y radiobiologA�a; laboratorios de quA�mica mA�dica con sistemas de sA�ntesis y purificaciA?n en paralelo, equipo automatizado para la preparaciA?n de extractos naturales, HPLC analA�tico, HPLC semipreparativo y un espectrA?metro de RMN de 400 MHz con sonda dual; un laboratorio de anA?lisis equipado con espectrofotA?metro de IR, equipo de colorimetrA�a diferencial de barrido, polarA�metro, cromatA?grafos HPLC con inyector automA?tico y detector UV-array e A�ndice de refracciA?n; un laboratorio de espectrometrA�a de masas que cuenta con un equipo LC/MS con inyector automA?tico y detector de espectrometrA�a de masas y un equipo LC-MS/MS; un laboratorio de desarrollo galA�nico provisto de equipos de formulaciA?n a pequeA�a escala (mezcladores, atomizador, lecho fluido) y de anA?lisis (tests de disoluciA?n, espectrofotA?metros, a��); y un animalario.

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Compromiso con las enfermedades neurodegenerativas y las enfermedades raras

Con una plantilla de 63 personas y una inversiA?n en I+D acumulada de 87,4 millones de euros, Noscira dedica su investigaciA?n al desarrollo de fA?rmacos innovadores para el tratamiento y prevenciA?n de enfermedades neurodegenerativas con necesidades no cubiertas.

Desde su constituciA?n ha centrado su actividad en la EA, concretamente en la bA?squeda de nuevas aproximaciones que permitan detener o ralentizar el curso neurodegenerativo de la enfermedad y produzcan una mejora cognitiva o funcional en el paciente. TambiA�n se ha propuesto desarrollar el primer tratamiento eficaz para la ParA?lisis Supranuclear Progresiva (PSP), enfermedad neurodegenerativa rara sin tratamiento aprobado en la actualidad.

Su fA?rmaco principal es tideglusib , inhibidor del enzima GlicA?geno Sintasa Quinasa 3 (GSK-3), y cuenta con propiedades potencialmente modificadoras del curso de la EA, A?nico en su clase para esta enfermedad. AdemA?s, en noviembre de 2009, fue designado fA?rmaco huA�rfano para PSP por la ComisiA?n Europea y la autoridad regulatoria de Estados Unidos (FDA- Food and Drug Administration). En septiembre de 2010, tideglusib obtuvo la condiciA?n de a�?Fast Tracka�? por parte de la FDA para PSP. Esta condiciA?n se otorga para facilitar el desarrollo y acelerar la revisiA?n de un fA?rmaco indicado para tratar una enfermedad grave o potencialmente mortal y abordar una necesidad mA�dica no cubierta, algo muy positivo para los pacientes de esta enfermedad.

La cartera activa de patentes de Noscira, se compone de 406 expedientes individuales, de los que 207 son patentes concedidas.

InvestigaciA?n y desarrollo

La I+D es uno de los pilares bA?sicos para dar el salto a la innovaciA?n,A� factor clave para mejorar la competitividad, indispensable para el desarrollo econA?mico. En el sector salud la inversiA?n en I+D+i garantiza la disponibilidad de un gran nA?mero de medicamentos innovadores y sistemas de diagnA?stico necesarios para la prevenciA?n y tratamiento de multitud de enfermedades, algunas hasta ahora sin soluciA?n terapA�utica. En este sentido, el mercado biofarmacA�utico representa mA?s del 20% de toda la I+D que se realiza en EspaA�a, lo que lo convierte en un sector que genera riqueza y conocimiento siendo estos dos factores las bases sA?lidas y firmes de crecimiento de un paA�s.

Noscira participa en diferentes plataformas tecnolA?gicas europeas (asA� como en sus espejos espaA�olas). Un ejemplo es su participaciA?n en a�?Nuevas Medicinasa�? y a�?Nanomedicinasa�?, cuyo objetivo es hacer que la investigaciA?n en ciencias de la salud avance para solucionar de forma inteligente las deficiencias existentes y que se eviten posibles problemas de seguridad asociados a los tratamientos potenciales. La soluciA?n de estos problemas sA?lo se puede llevar a cabo en colaboraciA?n con otras empresas del sector y de ahA� la necesidad de integrarse en plataformas.

Igualmente, participa activamente en la Red EspaA�ola para el Desarrollo de MA�todos Alternativos a la ExperimentaciA?n Animal (REMA), un foro de discusiA?n para lograr un uso menor y mA?s racional de modelos animales de experimentaciA?n, fomentando el desarrollo, validaciA?n y utilizaciA?n de los mA�todos in vitro, con el fin de conseguir una mejor y mA?s eficaz aplicaciA?n de los ya mencionados principios de reducciA?n, refinamiento y reemplazo del uso de animales en la experimentaciA?n. Esta red integra y coordina las iniciativas de la Industria, la AdministraciA?n y la Sociedad con las del mundo cientA�fico respecto al estudio, validaciA?n, aplicaciA?n e implementaciA?n legal del uso de mA�todos alternativos, al tiempo que impulsa la divulgaciA?n de la problemA?tica y los avances alcanzados en este campo.

Noscira tambiA�n lidera el proyecto DENDRIA incluido dentro del Programa de Consorcios EstratA�gicos Nacionales de investigaciA?n TecnolA?gica (CENIT) en el que participan 12 empresas y numerosos centros pA?blicos de investigaciA?n. DENDRIA pretende crear una red activa e integrada de colaboraciA?n entre un grupo de empresas del sector biofarmacA�utico y biotecnolA?gico con intereses en el A?mbito de las patologA�as del sistema nervioso, con el objetivo comA?n de implementar nuevos abordajes experimentales y tecnolA?gicos, asA� como de tratamiento y gestiA?n de la informaciA?n para el desarrollo de fA?rmacos eficaces e innovadores frente a estas patologA�as.

Recientemente finalizado, el proyecto MELIUS ha destinado mA?s de veinte millones de euros desde su nacimiento hace cuatro aA�os, alA� estudio de la aplicaciA?n de nuevas tecnologA�as para mejorar la predicciA?n traslacional de los resultados obtenidos en investigaciA?n precoz y no clA�nica al hombre. Cerca de diez millones han sido financiados por el Centro para el Desarrollo TecnolA?gico Industrial (CDTI) a travA�s del programa CENIT. El consorcio ha estado liderado por Noscira, S.A. y en A�l han participado cuatro compaA�A�as (pymes) especializadas en campos punteros de la biotecnologA�a (Progenika Biopharma S.A., Proteomika S.L., OWL Genomics S.L., NewBiotechnic S.A.), asA� como tres empresas farmacA�uticas (FAES Farma S.A., PharmaMar S.A (Grupo Zeltia) y Laboratorios FarmacA�uticos Rovi S.A.).

En MELIUS se han integrado las necesidades de las compaA�A�as participantes, con las capacidades tecnolA?gicas de las pequeA�as y medianas empresas socias del consorcio, asA� como la experiencia de los centros pA?blicos de investigaciA?n. Cada una de las farmacA�uticas ha avanzado en el desarrollo y conocimiento de sus productos en diferentes fases del proceso de I+D, lo que les ha permitido ser mA?s eficaces en sus propias estrategias de investigaciA?n. El consorcio empresarial MELIUS ha sido una experiencia muy interesante y ha permitido explorar en paralelo muchas tecnologA�as punteras en el campo de las A�micas, como instrumentos de bA?squeda de informaciA?n.

El resultado ha sido que las empresas farmacA�uticas de MELIUS ahora comprenden mejor cA?mo utilizar estas tecnologA�as, quA� se puede esperar de las mismas, y como se deben aplicar en el dA�a a dA�a. La participaciA?n del Consorcio en la ediciA?n 2010 del congreso de la IUTOX permitiA? mostrar algunas de las actividades realizadas por el Grupo en el Proyecto MELIUS, asA� como dar a conocer su participaciA?n de una forma integrada con el resto de socios, ayudando a entender su valor y el potencial de estas aproximaciones en el A?mbito del desarrollo de nuevos fA?rmacos.