Terapia gA�nica para leucemia
La Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha autorizado el uso de una terapia de cA�lulas T con receptor antA�geno quimA�rico para tratar la leucemia linfoblA?stica aguda (LLC) de cA�lulas B, convirtiA�ndose en la primera terapia genA�tica aprobada en Estados Unidos. La aprobaciA?n del tisagenlecleucel, comercializado por la farmacA�utica suiza Novartis con el nombre de ‘Kymriah’, es una decisiA?n «histA?rica» segA?n este organismo regulador, ya que «marca el comienzo de un nuevo enfoque para el tratamiento del cA?ncer y otras enfermedades graves y potencialmente mortales». «Estamos adentrA?ndonos en una nueva frontera de la innovaciA?n mA�dica, con la capacidad de reprogramar las cA�lulas del paciente para que ataquen un cA?ncer mortal», ha destacado Scott Gottlieb, comisionado de la FDA.
En concreto, esta terapia genA�tica estA? aprobada en pacientes de hasta 25 aA�os de edad con este subtipo de LLC refractaria, despuA�s de dos o mA?s recaA�das. Y en principio, segA?n informa Reuters, el tratamiento completo tendrA�a un precio de 475.000 dA?lares, unos 399.206 euros. Se basa en el uso de cA�lulas T, un tipo de glA?bulos blancos conocidos como linfocitos, del propio pacientes que son genA�ticamente modificadas, lo que representa un tratamiento personalizado para cada caso. La seguridad y eficacia del tratamiento han quedado demostradas en un ensayo clA�nico realizado en varios centros con 63 pacientes pediA?tricos y adultos jA?venes, y la tasa general de remisiA?n a los tres meses de tratamiento fue de 83 por ciento.
Las cA�lulas son recogidas y enviadas a un centro de producciA?n, donde son modificadas genA�ticamente para incluir un nuevo gen que contiene cierta proteA�na especA�fica (un receptor antA�geno quimA�rico o RAQ), que ordena a los linfocitos T que ataquen y eliminen a las cA�lulas de la leucemia cuya superficie tiene cierto antA�geno especA�fico (CD19). Una vez modificadas, las cA�lulas se trasfieren de nuevo al paciente para que eliminen las cA�lulas tumorales.
SegA?n datos del Instituto Nacional del CA?ncer, en Estados Unidos hay aproximadamente 3.100 menores de 21 aA�os con esta enfermedad, siendo el cA?ncer infantil mA?s frecuente. Puede originarse en las cA�lulas T o en las B, que son las mA?s comunes y es donde estA? aprobado este nuevo fA?rmaco. AdemA?s, su uso se ha autorizado en segunda lA�nea, cuando el tratamiento inicial fracasa, algo que sucede en un 15-20 por ciento de los casos.
«Es el primer enfoque de tratamiento de su clase que satisface una necesidad importante para los niA�os y los jA?venes que padecen esta grave enfermedad», segA?n ha destacado afirmA? el director del Centro de EvaluaciA?n e InvestigaciA?n BiolA?gica de la FDA, Peter Marks.
No obstante, durante los estudios han visto que el tratamiento puede causar efectos secundarios graves, como una respuesta sistA�mica a la activaciA?n y proliferaciA?n de cA�lulas T con RAQ que causarA�a fiebre alta y sA�ntomas parecidos a los de la gripe, asA� como efectos neurolA?gicos que pueden ser mortales. TambiA�n puede causar infecciones graves, presiA?n arterial baja (hipotensiA?n), lesiones renales agudas, fiebre y oxigenaciA?n reducida (hipoxia). La mayorA�a de los sA�ntomas aparece de uno a 22 dA�as despuA�s del tratamiento.
AdemA?s, para continuar evaluando la seguridad del fA?rmaco a largo plazo, Novartis tambiA�n deberA? llevar a cabo un estudio observacional posterior a la comercializaciA?n con los pacientes que se vayan tratando.
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