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Oryzon Genomics y su nuevo fA?rmaco

Escrito por Silvia Martin el 12 enero, 2018 en Noticias
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Oryzon Genomics presentA? datos preclA�nicos preliminares de eficacia de su fA?rmaco en investigaciA?n ORY-3001, un inhibidor selectivo de LSD1 contra la anemia falciforme, en el 59A? Congreso y ExposiciA?n Anual de la Sociedad Americana de HematologA�a,en Atlanta (Estados Unidos). Se trata de una enfermedad gA�nica en la que el gen de la hemoglobina adulta es defectuoso y se producen glA?bulos rojos con forma anormal. Las cA�lulas tienen forma de una hoz y funcionan peor, lo que provoca anemia, y atascan los vasos sanguA�neos produciendo microinfartos. Eso provoca falta de oxA�geno en los tejidos que produce crisis inflamatorias, dolor agudo y lesiones orgA?nicas.

Los datos confirman que la inhibiciA?n de LSD1 produce la desinhibiciA?n de los genes de la hemoglobina fetal que no estA?n mutados y pueden remplazar la funciA?n de los genes adultos defectuosos, mejorando el cuadro general. La administraciA?n de ORY-3001 aumenta hasta 10 veces la hemoglobina fetal en ratones transgA�nicos humanizados de la enfermedad anemia falciforme e incrementa los niveles de reticulocitos fetales (-F) hasta un 300 por ciento lo que sirve para compensar la anemia.

AdemA?s, el incremento de reticulocitos-F en primates babuinos es aA?n mayor de hasta 8 veces sobre los niveles iniciales. Estos y otros datos que se van a mostrar confirman que la inhibiciA?n de LSD1 con las molA�culas de Oryzon es una alternativa prometedora para el tratamiento de la Anemia falciforme. Oryzon tiene varios inhibidores selectivos en clA�nica o listos para entrar en clA�nica.

“Estamos muy satisfechos por el resultado de esta colaboraciA?n con el doctor Lavelle y la Universidad de Illinois. Los resultados de ORY-3001 son muy positivos y prometedores. Nuestros inhibidores de LSD1 son lo suficientemente selectivos y perfeccionados farmacolA?gicamente para considerarlos como una opciA?n terapA�utica para esta patologA�a ademA?s de sus usos en oncologA�a. La FDA estA? animando a la industria a proporcionar nuevas alternativas para tratar a estos enfermos que estA?n desatendidos”, ha dicho el CEO de Oryzon, Carlos Buesa.

“Los resultados de ORY-3001 son muy positivos y prometedores”

 

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