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Oryzon Genomics y su nuevo fármaco

Escrito por Silvia Martin el 12 enero, 2018 en Noticias
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Oryzon Genomics presentó datos preclínicos preliminares de eficacia de su fármaco en investigación ORY-3001, un inhibidor selectivo de LSD1 contra la anemia falciforme, en el 59º Congreso y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología,en Atlanta (Estados Unidos). Se trata de una enfermedad génica en la que el gen de la hemoglobina adulta es defectuoso y se producen glóbulos rojos con forma anormal. Las células tienen forma de una hoz y funcionan peor, lo que provoca anemia, y atascan los vasos sanguíneos produciendo microinfartos. Eso provoca falta de oxígeno en los tejidos que produce crisis inflamatorias, dolor agudo y lesiones orgánicas.

Los datos confirman que la inhibición de LSD1 produce la desinhibición de los genes de la hemoglobina fetal que no están mutados y pueden remplazar la función de los genes adultos defectuosos, mejorando el cuadro general. La administración de ORY-3001 aumenta hasta 10 veces la hemoglobina fetal en ratones transgénicos humanizados de la enfermedad anemia falciforme e incrementa los niveles de reticulocitos fetales (-F) hasta un 300 por ciento lo que sirve para compensar la anemia.

Además, el incremento de reticulocitos-F en primates babuinos es aún mayor de hasta 8 veces sobre los niveles iniciales. Estos y otros datos que se van a mostrar confirman que la inhibición de LSD1 con las moléculas de Oryzon es una alternativa prometedora para el tratamiento de la Anemia falciforme. Oryzon tiene varios inhibidores selectivos en clínica o listos para entrar en clínica.

“Estamos muy satisfechos por el resultado de esta colaboración con el doctor Lavelle y la Universidad de Illinois. Los resultados de ORY-3001 son muy positivos y prometedores. Nuestros inhibidores de LSD1 son lo suficientemente selectivos y perfeccionados farmacológicamente para considerarlos como una opción terapéutica para esta patología además de sus usos en oncología. La FDA está animando a la industria a proporcionar nuevas alternativas para tratar a estos enfermos que están desatendidos”, ha dicho el CEO de Oryzon, Carlos Buesa.

“Los resultados de ORY-3001 son muy positivos y prometedores”

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